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治療(TREATMENT)

脂肪失養症候群的治療介入著重於三個面向:(1) 美容考量;(2) 代謝失調;以及 (3) 全身性相關疾病。對於因 lipoatrophy 所致的體積流失,軟組織填充劑與自體脂肪移植可能有幫助,儘管只是暫時性的。使用電腦輔助設計與製造技術所建構的實心合成中臉部體積植入物,可能對這些缺損提供更持久的矯正。當可能自發改善時,例如壓迫誘發或外傷性 lipoatrophy,可採取保守的處置方式。對於 lipohypertrophy,抽脂與脂肪切除術是中等效果的治療。改用純化的人類胰島素可能改善胰島素注射部位的 lipoatrophy,但可能需要 1 至 3 年。

代謝異常的治療需要營養師與內分泌科醫師的參與。有數種藥物用於處理胰島素阻抗與血糖控制,包括 thiazolidinediones、metformin、sulfonylureas、dipeptidyl peptidase 4 inhibitors(「gliptins」)、glucagon-like peptide 1 agonists、sodium-glucose cotransporter-2 inhibitors(gliflozins)與胰島素。高三酸甘油酯血症的治療包括飲食、fibrates、omega-3 fatty acids、niacin 與 statins。對於難治性的代謝疾病,可考慮減重手術(bariatric surgery)。

值得注意的是,重組甲硫胺醯人類瘦素(recombinant methionyl human leptin,metreleptin)已獲 FDA 核准用於治療先天性或後天性全身性 lipodystrophy。Metreleptin 結合至下視丘 leptin 受體,導致食慾降低與胰島素敏感性增加。已有報告指出血糖控制、高血脂、肝脂肪變性以及蛋白尿等糖尿病併發症有顯著改善。Metreleptin 一般耐受性良好,只要沒有發生中和性抗 metreleptin 抗體,效果可持續。它也有關於淋巴瘤風險的黑框警語。它也已被證實對於可能繼發於異體造血幹細胞移植的後天性全身性 lipodystrophy,是一種有效的類固醇節省療法。

在後天性部分性 lipodystrophy 中,縱向評估可辨識出需要治療的相關自體免疫結締組織疾病(例如 lupus、dermatomyositis)、甲狀腺疾病或腎臟疾病。此類治療可能中止 lipodystrophy 的進展。若偵測到蛋白尿、低血清 C3 與 C3 腎炎因子(C3NeF),可能需要腎臟切片以排除 MCGN II。曾報告使用 IVIg 後有令人鼓舞的結果,推測是由於 IVIg 含有對抗 C3NeF 的中和性抗體。當找不到續發原因時,治療有限。

其他潛在療法包括 volanesorsen,一種結合至 apoC-III mRNA 的反義寡核苷酸,已獲 EMA 核准用於家族性乳糜微粒血症症候群,但因血小板減少的風險而未獲 FDA 核准。Evinacumab 是一種人類 angiopoietin-like 3(ANGPTL3)阻斷抗體,目前已獲 FDA 核准用於同型合子家族性高膽固醇血症;gemcabene calcium 是一種二烷基醚二羧酸,對同一適應症具有孤兒藥資格;兩者也已在嚴重高三酸甘油酯血症的病人中顯示療效。Setmelanotide 是一種 melanocortin-4 受體促效劑,已獲 FDA 核准用於因 proopiomelanocortin(POMC)、proprotein convertase subtilisin/kexin type 1(PCSK1)或 leptin receptor(LEPR)缺乏所致的肥胖,並可能降低三酸甘油酯濃度。