治療 (Treatment)
總則與預後
- 如許多罕見皮膚疾病，少有雙盲、安慰劑對照試驗。
- 一項皮膚科病例系列支持：採用緩慢皮質類固醇減量，75%–85% 病人可在 24–48 個月後達到無肌肉疾病且停藥；兒科病人長期追蹤亦確認此結論。
- 肌肉疾病與皮膚疾病對治療的反應明顯不一致 (discordance)。
- 皮膚疾病的可用治療明顯不足，許多病人有持續性皮膚病變與搔癢（尤其頭皮），肌肉疾病控制後這些常成為主要抱怨。
- 專為皮膚疾病加上的積極外用治療與全身治療（如抗瘧藥和／或每週 methotrexate）常無法提供足夠緩解。
- 除有進展期惡性疾病的成人外，接受皮質類固醇治療的兒童與成人皮肌炎預後極佳——相較前皮質類固醇時代死亡率高達 50%。
有肌肉疾病時的治療
- 若確認有肌肉疾病，即以控制肌炎為目標啟動全身性皮質類固醇（一般 prednisone 1 mg/kg/day）。
- 僅有皮膚表現者按皮膚疾病處理，並每 2 至 3 個月重複臨床肌肉檢查與酵素篩檢（一般 CK 與 aldolase）。
- 若 CK 與 aldolase 僅輕微升高且早期啟動皮質類固醇，疾病一般在 2–4 週內快速控制，並在 6 個月時減至起始劑量的一半。
- 若疾病進展且酵素濃度高（如 CK >1000 U/L），控制困難得多，常需靜脈脈衝式皮質類固醇加上早期啟用類固醇節省劑，如低劑量每週 methotrexate。
- 同樣試圖在 6–8 個月內將 prednisone 減至 0.5 mg/kg/day 單次早晨劑量。
一般健康維護
- 注意一般健康維護原則與骨質疏鬆預防是病人管理的關鍵要素，可與內科或小兒科醫師共同長期照護。
- 成人需頻繁（如至少 3 年內每 4–6 個月）完整理學檢查以偵測惡性疾病。
- 幼年型皮肌炎兒童應由熟悉在免疫抑制治療下監測發育里程碑的小兒科醫師至少每年追蹤兩次。
- 脂肪失養症 (lipodystrophy) 與代謝異常（含高三酸甘油酯血症 hypertriglyceridemia 與胰島素抗性）日益被認為是幼年型皮肌炎的潛在併發症。
類固醇節省與其他全身治療
- 有肌肉疾病時（尤其重度或難治病例）支持使用類固醇節省療法：IVIg、methotrexate、azathioprine、mycophenolate mofetil、rituximab、脈衝式 cyclophosphamide、cyclosporine（亦用於肺部疾病）。
- 較少使用：tacrolimus、sirolimus、infliximab、fludarabine、血液幹細胞移植。
- 考慮 TNF inhibitors 時應謹慎，因已報告藥物誘發與藥物加重的皮肌炎；因此許多專家建議皮肌炎病人避免使用這些藥物。
隨機對照試驗證據
- 至今數量有限的隨機對照試驗中，兩項評估 IVIg，皆顯示對肌肉與皮膚疾病均有益；一項研究 rituximab。
- Rituximab 試驗未達肌肉疾病的主要與次要終點，但可能與研究設計有關——83% 病人肌肉疾病改善，且觀察到類固醇節省效果。
- 該試驗的疾病活性核心指標無皮膚特異項目，亦未使用經驗證的皮膚評分；但後續以皮膚視覺類比量表分析顯示成人與幼年型皮肌炎皮膚疾病皆改善。
- 相對地，一項使用經驗證皮膚評分的 rituximab 先導試驗未發現皮膚疾病活性改善。
- 一項小型隨機先導研究以 abatacept 治療皮肌炎與多發性肌炎的肌肉疾病，觀察到近 50% 治療病人疾病活性降低。
- 值得注意的是，一項安慰劑對照研究顯示血漿置換 (plasmapheresis) 或白血球分離術 (leukapheresis) 對皮肌炎無益。
- 重度或頑固疾病的兒童常給予 IVIg。
復健
- 輔助性物理治療對改善肌力與耐力非常重要。
- 運動與復健的益處已被證實，即使在疾病活動期進行也不會誘發肌炎爆發。
皮膚疾病的治療
- 皮膚疾病治療特別具挑戰性，並非所有病人在肌肉疾病緩解時皮膚表現亦清除。
- 有皮膚疾病但無活動性肌肉疾病者一般不以全身性皮質類固醇為主要治療；因此無肌病型皮肌炎的治療常與典型皮肌炎顯著不同——傳統上不使用全身性皮質類固醇。
- 支持使用（依個案報告、病例系列、回溯性回顧與有限前瞻資料）：外用皮質類固醇、外用 tacrolimus、抗瘧藥（單一或合併使用，但效果不如皮膚型 LE 顯著）、低劑量每週 methotrexate、mycophenolate mofetil、IVIg、dapsone、tofacitinib、thalidomide。
- 注意：皮肌炎病人對 hydroxychloroquine 發生皮膚藥物反應的風險高於 LE 病人。
- 此藥仍常作為第一線治療，但建議治療前予以警告。
- 部分對 hydroxychloroquine 產生皮膚反應者可耐受 chloroquine。
- 缺乏支持特定皮膚型皮肌炎治療流程的臨床研究。
- 常見做法：輕度皮膚疾病試用抗瘧藥；中至重度皮膚疾病常以 methotrexate、mycophenolate mofetil 和／或 IVIg 治療。
- 抗瘧藥對皮膚型皮肌炎的效果被認為不如皮膚型 LE——一項研究顯示僅 11% 臨床無肌病型皮肌炎病人以抗瘧藥達到皮膚疾病的適當控制。
皮膚鈣質沉著症 (Calcinosis cutis)
- 可能對 diltiazem 和／或手術切除有反應。
- 其他療法：低劑量 warfarin、bisphosphonates、probenecid、colchicine、TNF inhibitors、aluminum hydroxide、sodium thiosulfate、體外震波碎石術 (electric shock wave lithotripsy, ESWL)。
- 幼年型皮肌炎的早期積極治療確實似能降低皮膚鈣質沉著症風險，該併發症通常極難治療。
表 42-8：皮肌炎的治療階梯。Dazukibart（標的 interferon beta 1）在第二期安慰劑對照試驗中使皮膚病灶減少。證據等級：(1) 前瞻性對照試驗；(2) 回溯性研究或大型病例系列；(3) 小型病例系列或個案報告。IM＝肌肉注射；IV＝靜脈注射；IVIg＝靜脈免疫球蛋白；po＝口服；sc＝皮下；SPF＝防曬係數。